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11月15日，英國監(jiān)管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。
據《科學》報道，這種名為Casgevy的療法由美國福泰制藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發(fā)，通過從患者的骨髓中提取干細胞，并在實驗室中編輯細胞中的基因，然后回輸到患者體內，使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。
第一種獲批的CRISPR基因編輯療法將用于鐮狀細胞病治療，鐮狀細胞疾病會導致紅細胞成鐮刀狀。圖片來源：MARK GARLICK/SCIENCE SOURCE
鐮狀細胞病患者紅細胞中攜帶氧氣的血紅蛋白存在缺陷，導致細胞形成鐮狀，堵塞血管，患者會經歷非常嚴重的疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。該病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區(qū)的人群，可能導致嚴重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。
臨床試驗顯示，接受Casgevy療法的29名鐮狀細胞病患者中，有28人不再有劇烈的疼痛發(fā)作；接受Casgevy療法的42名輸血依賴型β地中海貧血患者中，有39人至少12個月不需要輸血以避免嚴重貧血。
此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，并仍存在排異風險。與骨髓移植不同，輸注患者自己的編輯過的細胞，則沒有上述限制和風險。
英國藥品與保健品管理局稱，這種療法“有可能顯著改善許多人的生活質量”。該機構批準這一療法用于12歲及以上鐮狀細胞病或輸血依賴型β地中海貧血的患者。
其他國家的監(jiān)管機構可能很快會效仿英國。上個月，美國食品和藥物管理局（FDA)的一個顧問小組得出結論，認為使用該療法治療鐮狀細胞病利大于弊，FDA預計將于12月8日批準其用于該病的治療。不過，歐洲監(jiān)管機構的決定懸而未決。
一個隨之而來的問題是，英國國家醫(yī)療服務體系和美國保險公司是否會支付相關治療的費用，預計這筆費用將達到數百萬美元。另外，大多數鐮狀細胞病患者生活在非洲，那里幾乎沒有醫(yī)療機構能提供治療所需的復雜護理，這也讓讓Casgevy療法的進一步應用蒙上陰影。
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