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癌性惡病質mRNA療法問世

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科技日報北京9月14日電(記者劉霞)美國俄勒岡州立大學和俄勒岡健康與科學大學研究人員開發(fā)出了首個用于治療卵巢癌以及惡病質(一種與癌癥和其他慢性疾病相關的肌肉萎縮病情)的信使核糖核酸(mRNA)療法。相關研究發(fā)表于最近的美國《Small》雜志。

研究人員解釋說,mRNA攜帶有關蛋白質制造的指令,盡管這一技術在治療應用方面仍處于初級階段,但在疾病管理方面具有巨大的臨床潛力。他們在實驗小鼠身上開展了相關研究并取得了成功。卵巢癌是一種特別致命的癌癥,如果擴散到卵巢以外,5年生存率不到30%。

由俄勒岡州立大學藥學院教授奧萊·塔蘭托等人開發(fā)的新療法基于脂質納米粒(LNP),能夠傳遞mRNA,觸發(fā)癌簇內卵泡抑素蛋白的產生。LNP通過注射到包含腹部器官的腹膜腔中進行給藥,注射后產生的卵泡抑素對另一種蛋白激活素A起作用,激活素的數量增加與侵襲性卵巢癌及其相關惡病質有關。

塔蘭托說:“通過改變癌細胞的特征,mRNA療法可產生一系列積極的效果。它可防止含有癌細胞的腹水和腹水的積聚,還可延緩疾病進展,并誘導形成不黏附于器官的小實體瘤,因此更容易切除。此外,它還能幫助保存肌肉質量以對抗惡病質。

除卵巢癌、胃癌、肺癌和胰腺癌外,惡病質還與許多其他慢性疾病相關,包括多發(fā)性硬化、腎衰竭、囊性纖維化、類風濕性關節(jié)炎和艾滋病等,這種使人衰弱的綜合征導致多達30%的癌癥患者死亡。

塔蘭托解釋說,惡病質和營養(yǎng)不良對癌癥患者有巨大的影響,許多患者“處于營養(yǎng)衰竭和慢性消瘦的狀態(tài)”,這影響了他們的化療效果,“我們需要找到新的療法和藥物組合,以提高化療效果和耐受性,最新研究預示著我們在這方面邁出了一大步”。

小鼠模型顯示,mRNA治療與順鉑(卵巢癌的標準療法)聯合使用效果更好。同時接受兩種治療的小鼠比只接受其中一種療法的壽命更長,肌肉萎縮更少。

【總編輯圈點】

在歷史長河中,病毒最常扮演的就是“人類之敵”這一角色,但人類所擅長的,恰恰是從敵人身上學習。病毒可以挾持人類細胞去打造它自己的蛋白質工廠,反過來攻擊免疫系統(tǒng),那么我們也可以用同樣的策略來制造蛋白質——這就是mRNA疫苗及療法的思路。我們的身體如果能按此策略發(fā)起主動攻擊,則無論是感染、免疫疾病,還是癌癥、遺傳疾病,都難逃該武器的火力。這也是本文研究的主旨:扭轉人類與疾病對抗的局面。


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